محطة من الخط الزمني
اعتماد Casgevy يتوسع ليشمل اضطراباً دموياً ثانياً
ضمن من مناعة البكتيريا إلى علاج الأمراض: كيف أحدثت كريسبر ثورة في تعديل الجينات؟
-
Approval
اعتماد Casgevy يتوسع ليشمل اضطراباً دموياً ثانياً
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على استخدام Casgevy لعلاج ثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، بعد أسابيع من اعتماده لفقر الدم المنجلي، تلتها موافقات في بريطانيا والاتحاد الأوروبي، ليصل العلاج إلى عشرات آلاف المرضى إضافيين.
National Institutes of Health بعد أسابيع من اعتماده لفقر الدم المنجلي، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على استخدام Casgevy لعلاج ثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، وهو مرض يشترك في الجين المستهدف نفسه. تلتها المفوضية الأوروبية في فبراير 2024، ومنحت هيئات تنظيمية في بريطانيا ودول أخرى تصاريح خلال عامي 2023 و2024، ليصبح أكثر من 8,000 مريض إضافي مؤهلين للعلاج. أظهر هذا التوسع السريع عبر جغرافيات متعددة أن علاجاً واحداً معتمداً قائماً على كريسبر يمكن أن يتحول إلى خط علاجي سريري حقيقي لا مجرد علاج فردي.
المصادر والمراجع 1 مصدر
