أول دليل على قدرة كريسبر على تعديل الجينات داخل الجسم مباشرة

خلافاً لـCasgevy الذي يعدّل الخلايا خارج الجسم، يُحقن NTLA-2001 مباشرة في مجرى الدم، محمولاً داخل جسيمات دهنية نانوية توصله إلى الكبد، حيث يُعطّل بشكل دائم الجين المسؤول عن إنتاج بروتين مطوي بشكل خاطئ يسبب الداء النشواني الوراثي المرتبط بالترانستيريتين. خفّضت جرعة واحدة مستوى بروتين TTR في الدم بنسبة وصلت إلى 87% خلال أسابيع. كان ذلك أول دليل سريري منشور على أن مكونات كريسبر يمكن إيصالها إلى مريض حي وتعديل جين مستهدف في موضعه، من دون سحب أي خلية من الجسم.