FDA تعتمد أول علاج مناعي قائم على DNA البلازميدي في الولايات المتحدة
منحت FDA موافقة معجلة لعلاج Voceryq للبالغين المصابين بالورم الحليمي التنفسي المتكرر. خفض العلاج المناعي القائم على DNA البلازميدي تكرار العمليات في تجربة صغيرة مفتوحة، لكن الفائدة طويلة المدى ما زالت تحتاج إلى تأكيد.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة معجلة لعلاج Voceryq، ليصبح أول علاج مناعي قائم على DNA البلازميدي يُعتمد في الولايات المتحدة. يستهدف العلاج البالغين المصابين بالورم الحليمي التنفسي المتكرر، وهو مرض نادر مرتبط بفيروس HPV يسبب نموا متكررا لزوائد داخل مجرى الهواء ويدفع بعض المرضى إلى عمليات جراحية على مدى سنوات.
الخلاصة في 30 ثانية
- ماذا حدث؟ وافقت FDA على Voceryq للبالغين المصابين بالورم الحليمي التنفسي المتكرر.
- لماذا يهم؟ يدرب العلاج المناعة على استهداف بروتينات HPV بهدف تقليل العمليات المتكررة، بدلا من الاكتفاء بإزالة كل نمو جديد.
- ما الذي لم يُثبت؟ الموافقة معجلة وتعتمد على مؤشر وسيط في تجربة صغيرة مفتوحة، وما زالت الفائدة المؤكدة تحتاج إلى دراسة لاحقة.
الرقم الأهم: لم يحتج سبعة من 26 مريضا كانوا قد خضعوا لثلاث عمليات على الأقل إلى أي تدخل جراحي خلال السنة الأولى بعد العلاج.
مرض يحاصر المريض في دورة من العمليات
ينشأ الورم الحليمي التنفسي المتكرر غالبا بسبب النمطين 6 أو 11 من فيروس HPV. تظهر الزوائد الشبيهة بالثآليل حول الأحبال الصوتية، فتسبب بحة وقد تعيق التنفس. تفتح الجراحة مجرى الهواء، لكنها لا تزيل الفيروس الباقي في الأنسجة، لذلك قد تعود الزوائد.
ينقل Voceryq بلازميدين بكتيريين. يحمل الأول تعليمات لإنتاج بروتينات مختارة من HPV، ويشفر الثاني جزيء IL-12 المحفز للمناعة. تُحقن الجرعة في العضلة، ثم تستخدم نبضات كهربائية قصيرة لفتح مسام مؤقتة في أغشية الخلايا ومساعدة DNA على الدخول، وهي عملية تسمى التثقيب الكهربائي.
التجربة قاست انخفاض الحاجة إلى الجراحة
اعتمدت FDA على دراسة متعددة المراكز ومفتوحة شملت 32 بالغا احتاجوا إلى عمليتين على الأقل خلال السنة السابقة. وبين 26 مريضا لديهم ثلاث عمليات سابقة على الأقل، تجنب 27% الجراحة خلال السنة التالية للعلاج. رصدت الدراسة عموما انخفاضا في تكرار العمليات، لكنها لم تتضمن مجموعة عشوائية تتلقى علاجا وهميا.
يمثل العلاج مثالا آخر على استخدام التعليمات الجينية لتوجيه المناعة، لكنه يختلف عن لقاح السرطان الشخصي بتقنية mRNA الذي تناولته نيوتقنية. يستخدم Voceryq DNA بلازميديا ضد بروتينات فيروسية مشتركة، وليس قائمة طفرات خاصة بكل ورم.
قبل أن نبالغ في النتيجة
لا تعني الموافقة المعجلة اكتمال الدليل على الفائدة طويلة المدى. قبلت الوكالة انخفاض العمليات كمؤشر وسيط يرجح أن يتنبأ بفائدة سريرية، وألزمت الشركة بإجراء دراسات لاحقة. كما أن صغر التجربة وغياب مجموعة مقارنة يجعلان فصل أثر العلاج عن تغير مسار المرض أو الممارسة الطبية أكثر صعوبة.
السلامة وما يجب إثباته لاحقا
شملت التفاعلات الشائعة آثار موضع الحقن والصداع والإرهاق وارتفاع ضغط الدم والغثيان والدوار. وقد يسبب التثقيب الكهربائي انقباضات عضلية قصيرة أو ألما أو نزفا في موضع الجرعة. وستحدد الدراسات التأكيدية ما إذا كان انخفاض العمليات والسيطرة على المرض يستمران لدى مجموعة أوسع من المرضى.
كيانات وموضوعات موثّقة
المصادر والمراجع3 مصادر
المراجع الخارجية المستخدمة لدعم المعلومات الواردة في هذا المقال.
نشر بواسطة
مكتب نيو تقنية – الصحة
فريق تحريري مؤسسي تابع لنيو تقنية
