حمض نووي ريبي معدل يعيد بروتينا مفقودا في نماذج التليف الكيسي

عدّل باحثون الحمض النووي الريبي الناقل وصمموا جسيمات دهنية لإعادة إنتاج بروتين CFTR الوظيفي في خلايا وفئران ونماذج نسيجية مشتقة من مريض يحمل طفرات توقف مبكرة. قد يصلح النهج مستقبلا لأخطاء مشابهة في جينات كثيرة، لكنه ما يزال قبل سريري ولم يُختبر علاجا لدى البشر.